Una nueva terapia celular restaura el sistema inmune en pacientes con esclerosis múltiple

Investigadores del Hospital Clínic–IDIBAPS, con la colaboración de otros cuatro centros españoles, han demostrado que una terapia celular basada en células dendríticas antiinflamatorias restaura el sistema inmune sin efectos adversos en pacientes con esclerosis múltiple (EM) o neuromielitis óptica (NMO).

La investigación, que publica la revista Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS), demuestra que este tipo de células, que se obtienen de la sangre del propio paciente, están modificadas para inhibir la respuesta inflamatoria característica de estas enfermedades.

El ensayo, impulsado por la Fundación Grupo de Afectados de Esclerosis Múltiple (GAEM) y la Fundación ”la Caixa”, ha sido coordinado por Pablo Villoslada, jefe del grupo IDIBAPS Esclerosis Múltiple Patogénesis y Nuevas Terapias, y Daniel Benítez, facultativo de la Sección de Inmunoterapia del Servicio de Inmunología del Hospital Clínic.

Se trata del primer ensayo clínico que ha incluido a pacientes de NMO, considerada por su incidencia (5-10 personas de cada 100.000), como una enfermedad rara.

Los resultados del ensayo clínico han demostrado también que esta terapia celular es capaz de activar una parte del sistema inmune que es responsable de terminar la inflamación, y de este modo sería posible detener el daño que estas enfermedades causan en el cerebro.

La esclerosis múltiple es una enfermedad del sistema nervioso crónica e inflamatoria que destruye la sustancia protectora de las fibras nerviosas, la mielina, es la segunda causa de discapacidad neurológica en adultos jóvenes (20-40 años), y afecta más a las mujeres que a los hombres.

“Actualmente no existen terapias para curar esta enfermedad, y los tratamientos existentes, que tienen numerosos efectos secundarios, solo son eficaces parcialmente, y más en las fases iniciales”, según Villoslada.

La neuromielitis óptica, por su parte, es una enfermedad rara del sistema nervioso, también de origen inflamatorio que se caracteriza por brotes que pueden causar ceguera o provocar paraplejia, y tiene una incidencia menor que la esclerosis múltiple, pero es más grave porque produce mayores secuelas.

Villoslada ha explicado que el objetivo de esta nueva terapia es modular las defensas del paciente para frenar la inflamación que causan la EM y la NMO sin alterar el resto de las defensas.

El tratamiento consiste en aislar y madurar en el laboratorio un tipo de glóbulos blancos de la sangre, las células dendríticas, y hacerlas tolerantes a proteínas de la mielina y del cerebro contra las que reacciona el sistema inmune de los pacientes.

La maduración de estas células en el laboratorio está dirigida a que supriman la inflamación en vez de promoverla y, como las células son del propio paciente (autólogas), no sufren rechazo.

En el ensayo, que comenzó a finales de 2015, han participado 12 pacientes, 8 con EM y 4 con NMO “y los resultados demuestran que el tratamiento es seguro en las dosis probadas, lo que permite continuar con ensayos clínicos”, según Villoslada.

“Hemos observado -ha añadido el investigador- que las células dendríticas producidas en el laboratorio tienen un perfil tolerogénico o antiinflamatorio, que es el objetivo de la terapia”.

En concreto, los científicos han comprobado que el tratamiento induce la producción de glóbulos blancos reguladores que podrían restaurar la tolerancia inmune natural. 

“Aún falta por determinar si los cambios observados en la respuesta inmunitaria de los pacientes tratados produce una mejoría de la evolución clínica”, ha puntualizado Daniel Benítez.

Por eso, el siguiente paso es llevar a cabo un ensayo de fase 2 con más pacientes que demuestre que esta estrategia terapéutica es clínicamente eficaz.

Los investigadores señalan que la aplicación de este tipo de terapia no solo supone un gran avance para estas dos enfermedades neurológicas, sino que esperan que pueda aplicarse en otras enfermedades autoinmunes y reumatológicas, como las encefalitis autoinmunes, la artritis reumatoide o la psoriasis.

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